aHUS是一種基因突變引起的罕見遺傳疾病，會讓身體的補體系統失控，錯誤攻擊自身細胞，導致血栓形成，進一步損害腎臟及其他器官。過去，患者多依靠血漿置換或腎臟移植治療，但復發風險高，效果有限。現在，補體抑制劑能有效控制病情，長效型藥物更可減少住院次數，提高患者生活品質。邱益煊表示，新藥納入健保後，不僅能降低家庭經濟負擔，也能減輕醫療系統的壓力，達到三贏。
研究顯示，半數aHUS患者發病後1個月內就會惡化成末期腎病甚至死亡。因此，國際醫學界普遍建議應在發病後24小時內使用補體抑制劑，以確保最佳療效。然而，台灣目前的罕病認定與健保審查流程過於冗長，導致許多患者無法及時獲得治療。針對這點，台灣兒童腎臟醫學會提出「四大簡化建議」，包括簡化審查程序、允許基因檢測報告後補、擴大診斷依據（如腎臟切片）及急重症個案可先用藥後補件，以確保病人不會因行政延誤錯失治療機會。
此外，部分aHUS患者即使未急性發病，仍需用藥治療，例如等待器官移植的病人，因手術可能引發疾病復發。余美靜分享，曾有一名11歲aHUS患者，因擔心手術後發病，醫療團隊希望待健保核准藥物後再進行移植，然而審查延誤導致多次錯失機會。對此，醫界呼籲，健保應考慮擴大適用對象，包括孕婦、免疫疾病患者及等待移植的病人，讓更多患者受惠。