高雄醫學大學附設中和紀念醫院小兒部鐘育志教授表示，「脊髓性肌肉萎縮症」（Spinal Muscular Atrophy，英文簡稱SMA）是一種單一SMN1基因變異導致神經肌肉運動功能退化的體隱性遺傳罕見疾病，患者會因運動神經元持續進行性退化，影響坐立、行走、說話與吞嚥功能，嚴重甚至無法自主呼吸而死亡。
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過去SMA無藥可醫，但是隨著醫藥進步，多種SMA藥物相繼問世且分階段納入健保給付。「台灣SMA之父」鐘育志教授特別感謝政府，讓目前18歲以前發病的SMA病友，除長期依賴呼吸器的患者外，無論年紀、運動功能狀態，都能申請治療，有機會從治療中獲益，追求不一樣的人生。
不過，全台約400位SMA病友中，還有一些病友未就醫諮詢治療。鐘育志教授分析，這群病友可能因目前症狀不嚴重、不急著治療，有些病人可能覺得病況太嚴重、治療也不會好。其實，及早治療有助病況停止惡化，依個人情況甚至有機會進步，呼籲病友再給自己一次機會，主動回診諮詢與治療。如果因為家庭支持困難、不方便就醫，也可以尋求台灣脊髓肌肉萎縮症病友協會的協助。
高醫小兒部梁文貞醫師表示，目前健保給付SMA治療藥物，包括背針、口服與基因治療等3種。研究顯示，SMA藥物不但能「幫病程踩煞車」，真實世界的臨床觀察甚至發現有機會讓運動功能進步。SMA也是神經性退化性罕見疾病中，少見有機會透過藥物治療改變病程的疾病。
高醫神經部譚俊祥醫師說明，研究發現即使是上肢運動功能較差、無法自行吃飯，或是3歲以後發病、疾病惡化速度相對較慢的SMA病友，及早治療，都有機會維持或改變現有功能。近來的革新治療為SMA成人患者提供了有效且安全的長期治療方案，能夠減緩疾病進展，維持甚至改善運動功能，並且在生物標誌物層面亦顯示出穩定疾病的潛力。
SMA病友王程麒接受健保藥物治療，搭配復健後，明顯感覺到生活上的進步，真實體會到「希望」。王程麒表示，治療前掛毛巾雙手舉到一半就沒力；刷牙與刮鬍子，無法單手一次完成，需兩手輪替至少5回合。但是，配合高醫團隊治療半年時間，不但掛毛巾可以一次到位，刷牙與刮鬍子也只要左右手交換一次動作就能完成。
除藥物治療，梁文貞醫師表示，因應SMA症狀多元與病程進展，高醫整合小兒科、神經內科、外科、呼吸照護、復健物理、骨科、口腔衛生與心理衛生等跨科別專業團隊，提供整合式照護，陪伴病友翻轉命運，一同實現人生夢想與自我價值。